Molnár Márk Péter szerint bár gyógyszerként törzskönyvezték, az SMA új terápiája nem egy hagyományos értelemben vett gyógyszer, hanem egy több elemű technológia. Génterápiáról van szó, amely során egy vírus segítségével egy DNS-darabot juttatnak a szervezetbe, és ennek kell beépülnie a páciens génállományába – magyarázta a Népszavának nyilatkozó szakember. A készítmény kockázatairól, mellékhatásairól kevés a tapasztalat.

A gyógyszer alkalmazhatóságának feltétele idehaza, hogy legyen egy európai uniós törzskönyve, folytatta az orvos-közgazdás, a szóban forgó Zolgensma nevű szernek viszont ez még nincs. A hatályos jogszabályok szerint azonban bizonyos esetekben a kezelést végző orvos kérheti az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézettől az úgynevezett indikáción túli gyógyszerrendelést,

az OGYÉI pedig a kockázatok és a várható eredmény, valamint a lehetséges alternatívák ismeretében beleegyezhet, hogy egy Európában nem engedélyezett szerhez hozzájusson a beteg.

Ennek esetében viszont a gyógyszer beadásával járó felelősség jelentős részét is magára vállalja mind a kérvényt megíró orvos, mind a hatóság.

Ellenkező esetben az egyetlen jogi lehetőség arra, hogy Zente megkaja ezt az új terápiát, hogyha kiviszik Amerikában, ám

akkor már nem 700 millióba fog kerülni a kezelése, hanem sokkal többe,

hiszen a szülő nem tudja közvetlenül a gyártól megvenni a szert, hanem találnia kell egy kórházat, amelyik nyújtja ezt a kezelést.

Közben a Blikk azt írja, hogy a másfél éves Zente hamarosan megkaphatja első szteroidos kezelését, előkészítvén a hétszázmilliós génterápiát, amely segíthet neki abban, hogy egyszer lábra álljon.

A többhetes kezeléssel gyengítenék a kisfiú immunrendszerét, hiszen egy vírust kell majd befogadnia a szervezetének, magyarázta Zente édesanyja a bulvárlapnak, hozzátéve, hogy a következő lépés, hogy egy steril szobát alakítsanak ki a gyereknek. A kisfiúra számos vizsgálat és több vérvétel is vár.

Mint arról korábban az Infostart is beszámolt, kevesebb, mint egy hét alatt gyűlt össze adományokból a másfél éves kisfiú kezeléséhez szükséges 700 millió forint.