Címke: génterápia (8 cikk)

Magyar kutatók kifejlesztettek egy diagnosztikai módszert, ami segíti a génterápiák fejlesztését. Az innovációt, ami lerövidítheti az utat a laboratóriumtól a betegekig, „nyílt forráskóddal” ingyen közkinccsé tették.

A génmódosításon alapuló CAR-T sejtterápiával a beteg saját sejtjei veszik fel a küzdelmet a daganatos sejtekkel. Így olyan betegek is meggyógyulhatnak, akiken más eljárás nem segített.

Az SMA után a szemészet területén is a génterápia nemzetközi élvonalában a Semmelweis Egyetem.

Az SMA-ban szenvedő magyar betegek számára kulcsfontosságú megállapodást kötött a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő. Áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhetővé válik Magyarországon az a génterápiás gyógyszer, amely lehetővé teszi a gerinc eredetű izomsorvadásban szenvedő gyerekek gyógyítását. Az InfoRádió Velkey Györgyöt, a kezelésben élen járó Bethesda Gyermekkórház főigazgatóját kérdezte.

Egy éve kapta meg a most kétéves gyermek a világ legdrágább terápiáját - az évfordulóra a legszebb ajándékkal lepte meg kezelőorvosait és szüleit.

Kerekes szék helyett már kismotort hajt a kisfiú.

Hosszú még az út, ami a gyógyszerre való pénz összegyűjtésétől az esetleges gyógyulásig vezethet – derült ki Molnár Márk Péter orvos-közgazdász szavaiból, akit a Népszava szólaltatott meg. Közben kiderült, a kisfiú hamarosan megkaphatja első szteroidos kezelését.

Amerikai kutatók az immunrendszer egyik legnagyobb ellenségét, a HIV-vírust használtak fel abban a génterápiában, amellyel nyolc kisgyermeket meggyógyítottak a veleszületett súlyos kombinált immundefektusból (SCID).