Sikeresen használtak génterápiát amerikai tudósok tartós szembetegségek kezelésére. Három páciensnek olyan anyagot injekcióztak a szemébe, ami egy javítógént tartalmazott. Mindhármuk látása jelentősen javult a beavatkozás óta.
A kutatók remélik, hogy két éven belül sikerül olyannyira tökéletesíteni az eljárást, hogy azt már nagy tömegben tudják alkalmazni a retinabetegségek kezelésére.
A génterápia egy egyszerű alapelven nyugszik - segítségével kicserélik a rosszul működő gént, és így helyreállítják a szerv működését.
A gyakorlatban azonban igen nehéznek bizonyult az új génmásolatok beültetése a megfelelő szövetbe, és az állatkísérletek némelyike félresikerült. Azonban a szemek génterápiával való kezelése több sikerrel kecsegtet.
A veleszületett látásbajokkal küszködők esetében harminc nappal a kezelés után már mérhető volt a javulás, habár nem volt tökéletes - gyenge fénynél nagyon lassan alkalmazkodott a szemük.
A pennsylvaniai, a floridai és a Cornell Egyetem közös kutatása mellett brit tudósok is végeznek hasonló kísérleteket. Õk elsőként 2007-ben alkalmaztak génterápiát - ugyancsak három páciensen, és ugyancsak észleltek javulást a látásukban.