Sikeresen használtak génterápiát amerikai tudósok tartós szembetegségek kezelésére. Három páciensnek olyan anyagot injekcióztak a szemébe, ami egy javítógént tartalmazott. Mindhármuk látása jelentősen javult a beavatkozás óta.

A kutatók remélik, hogy két éven belül sikerül olyannyira tökéletesíteni az eljárást, hogy azt már nagy tömegben tudják alkalmazni a retinabetegségek kezelésére.

A génterápia egy egyszerű alapelven nyugszik - segítségével kicserélik a rosszul működő gént, és így helyreállítják a szerv működését.

A gyakorlatban azonban igen nehéznek bizonyult az új génmásolatok beültetése a megfelelő szövetbe, és az állatkísérletek némelyike félresikerült. Azonban a szemek génterápiával való kezelése több sikerrel kecsegtet.

A veleszületett látásbajokkal küszködők esetében harminc nappal a kezelés után már mérhető volt a javulás, habár nem volt tökéletes - gyenge fénynél nagyon lassan alkalmazkodott a szemük.

A pennsylvaniai, a floridai és a Cornell Egyetem közös kutatása mellett brit tudósok is végeznek hasonló kísérleteket. Õk elsőként 2007-ben alkalmaztak génterápiát - ugyancsak három páciensen, és ugyancsak észleltek javulást a látásukban.