Az ioncsatornák olyan fehérjepórusok, amelyek a sejthártyán keresztül szállítják a nátrium-, kálium-, kloridionokat – magyarázta Csanády László kutatóorvos.

„Minden sejtnek szüksége van az ionokra, fontos a ki-, beáramlásuk, de a sejthártyák nem eresztik át, csak ezek a fehérjepórusok.”

Sok száz fajta ioncsatorna van, mindegyik más ionra szabályozódik, a kutatócsoport a következő években két ilyet, a kloridra és a kationokra specializálódott ioncsatornát vizsgál.

„Ha ezek jól működnek, minden rendben van, de ha például

a kloridcsatorna örökletes mutációk miatt nem működik, egy nagyon súlyos betegség, a cisztás fibrózis alakul ki.

Ez, a sok szervrendszert érintő elváltozás jelenleg gyógyíthatatlan, a várható életkor 30-40 év.”

Az a cél, hogy a hibás csatorna működését gyógyszeresen helyre lehessen állítani, ehhez szükség van a szerkezetének és a funkciójának molekuláris ismeretére – mondta Csanády László kutatóorvos.

„A működéséről már sok mindent tudunk, de sokat még nem. Ugyanez igaz a szerkezetére is, egyre többet tudunk, de még sokat nem.”

A gyógyszeres kezelésnek személyre szabottnak kell lennie, mert sokféle mutáció okozhatja a csatorna hibás működését, több száz ponton tud sérülni a szerkezete – mondta a kutatóorvos. Csanády László hozzátette,

eredmény csak a mutációkra specifikus gyógyszerektől várható.

„Legfontosabb lenne azon csatorna mutáns működésének helyrehozása, ami a legtöbb betegben van jelen. Egy konkrét hiba ismert, ami a betegek 70 százalékában jelen van. Fontos cél ennek gyógyszeres korrekciója, az sok betegen segítene.”

A szervezet, a sejt ezt a hibás működést nem tudja regenerálni, kompenzálni, ez is okozza a tüneteket – mondta Csanády László.

Az ötéves kutatási program nemzetközi együttműködéssel folyik.

„Két irányban is tervezünk haladni, az alapkutatás, a szabályozás, a működés és a szerkezet kérdéseinek jobb megértése mellett gyógyszertervezési irányban is, tehát ezen információk birtokában fejlesztünk vegyületeket, amelyek stimulálják például a gyakran meghibásodott mutáns csatorna működését.”

Egy ígéretesnek tűnő vegyületet további fejlesztésre át lehet adni egy gyógyszercégnek – tette hozzá Csanády László kutatóorvos.