Áprilistól egyedi méltányosság alapján válik elérhetővé az SMA-betegek kezelésére alkalmas génterápiás gyógyszer - közölte az emberi erőforrások minisztere.
Kásler Miklós bejegyzésében az olvasható: a gerincvelő-eredetű izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegek számára kulcsfontosságú megállapodást kötött a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő, így már egyedi méltányosság alapján elérhető a Zolgensma készítmény.
"A rendkívül drága készítmény alkalmazására korábban szinte kizárólag közösségi adakozással nyílt lehetőség Magyarországon, ilyen módon viszont az érintett kisgyermekekért formálódott összefogás erejét mutató, felemelő és megható történeteket ismerhettünk meg az utóbbi években" - fogalmazott a miniszter.
Hozzátette:
az új megállapodás értelmében a gerincvelő-eredetű izomsorvadásban szenvedők hamarabb és könnyebben juthatnak majd hozzá a nélkülözhetetlen kezeléshez.
A spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet.
A Zolgensma-terápia segített Zentének is, akinek szinte az egész ország gyűjtött, hogy összejöjjön a 700 millió forint. A kisfiú azóta már saját lábán látogatta meg orvosait, kapaszkodva lépeget, stabilan tartja a hátát és a fejét.
