Olyan vakság, amin egyáltalán nem lehet segíteni, nem létezik. Ezt a mondatát szállóigeszerűen idézik, anélkül, hogy arról beszélnénk, hogy miféle vakságok vannak.

A terápia szempontjából kétfajta vakság van, de fontos megjegyezni, hogy mi tényleges vakságról beszélünk, mert nagyon sokan összekeverik a gyenge látást a vaksággal. Az egyiknél a látóideg még létezik, a többinél már nem. A mi terápiáink azoknak lesz használható, akiknek még van látóidegük.

Mi a szerepe a látóidegnek?

Az emberi látórendszer az agynak egy nagy részét teszi ki, a retina és a szem egy nagyon kis része a látórendszernek, mégis szinte az összes vakságot okozó betegség a retinából vagy a szemből indul ki. Amíg a látóideg létezik, addig a szembe be tudunk vinni génterápiás vírusokat. Ha már nincs látóideg, akkor az agyba kell bejutnunk, ez egy komplex műtét, és sokkal komplexebb a terápia is.

Látóideget építeni valamilyen módon nem lehet?

Egyelőre nem tudunk látóideget építeni élő emberekbe, de a laboromban az utóbbi évben sikerült látóideget építeni egy Petri-csészében, ez azonban még nagyon messze van attól, hogy emberben is használni lehessen.

Miért kezdett ezzel a problémával foglalkozni?

Egészen véletlenül. Egy vacsorán találkoztam valakivel, aki a retinát kutatta, és annak idején matematikát tanultam, az orvosi egyetemre jártam, és azt mondta nekem, hogy a retinakutatás egy olyan dolog, ahol a matematikát és az orvostudományt ötvözni lehet.

És ötvözni lehet?

Ezt nem mondanám, de neki ez volt a véleménye. Az alkalmazott matematikát lehet használni a retinakutatásnál is, és mi sokat használjuk is, de igazi matematikát talán nem.

Hogy kezdődött a vakságkutatási sorozata?

Amikor elkezdtem kutatni, nem is gondoltam arra, hogy bármiféle orvosi problémával fogok foglalkozni, bár nyilvánvalóan bennem volt, hogy orvosi egyetemet végeztem, és az ember azért végez orvosi egyetemet, hogy gyógyítson embereket. Amikor 25 évesen befejeztem az orvosi egyetemet, nagyon zavart, hogy nem értem az emberi testet és főleg az agyat, és ezért gondoltam, hogy a gyógyításnak nekilátni úgy, hogy nem értek valamit, az olyan, mintha elmennék például autószerelőnek most úgy, hogy nem értem, hogy épült az autó fel. Valahogy nem állt össze a kép, a megismerés iránti vágy vezérelt. Aztán véletlen találkoztam valakivel, aki a retinával foglalkozott, és elmentem hozzá kutatni. Ez egy csodálatos világ volt, olyan mértékben megfogott, hogy reggel általában 5 órakor felkeltem, bementem a laboratóriumba, mértem 12 órát, és este 10-kor hazamentem lefeküdni aludni. Egészen új dolog nyílt meg előttem Berkeley-ben. Előtte mindig valahogy emberekre hallgattam, itt első alkalommal a természettel tudtam beszélgetni, az agynak egy részével, a retina mondta nekem, hogy mi igaz, mi nem. És kialakult gyakorlatilag egy napi kérdezés. Volt egy ötletem, megkérdeztem a retinát, a retina válaszolt nekem. És ezt csináltam öt éven keresztül. Az ötödik évben hallottam egy technológiát, hogy valaki legyekből kiszedett három gént, egy sejtkultúrába bevitte, és meg tudta mutatni, hogy ezzel a három génnel a sejt fényérzékeny lett.

Olyan, amelyik korábban nem az volt?

Ezek egyszerű sejtek, amelyek nem fényérzékenyek. Amikor ezt elolvastam, leesett a tantusz, hogy össze kellene kapcsolni az én tudásomat azzal, hogy fényérzékennyé tenni a retinát a látás visszahozásához. Azután párhuzamosan haladt a pályám: az agyam egyik fele mindig azon volt, hogyan lehet ezt a tudást terápiára kamatoztatni, a másik része az agyamnak ma is arra irányul, hogy meg szeretném érteni az emberi agyat.

Ha levetíti a retinának, mondjuk Claudia Schiffert, akkor mi jön ki a másik oldalon?

Nagyon más, és én Claudia Schiffert nem ismerem, de Roger Federert igen, mert egy faluban élünk, és az embereknek megmutatom Rogernek a videóját, és megmutatom nekik, hogy mi jön ki a retinából. Óriási nagy különbség az elképzelttel, mert nem egy videó jön ki a retinából, hanem harminc. Egy videó érkezik be a szemünkbe, a retina, egy biológiai komputer, ezt felveszi, és mintha harminc kamera ülne bent a retinában, és mind valami más aspektusát veszi fel Federernek, ahogy például beszél vagy teniszezik. A természet a sok millió év alatt kiválasztotta, hogy mi az a harminc video, amivel le kell írni a természetet. Ami nagyon fontos, hogy ön az arcomat nézi, ezt az ön agya nem látja. Az ön agya azt a harminc videót nézi ebben a pillanatban, amit az ön retinája a látóidegen keresztül küld az agynak. Ezek tömörített és tulajdonképpen különböző mintázatokat szednek, például az éleket veszik fel, a színt, a mozgásnak különböző fajtáit.

És ezt az agy állítja össze egy olyan képpé, amit én gondolok, hogy látok?

Pontosan. Mi nem látjuk a valóságot, mi gyakorlatilag valószínűségszámítást végzünk, real time, tehát jelen időben, próbáljuk megsejteni, hogy mi van kint, és ez néha jól sül el, néha rosszul.

Van a retina által előállított képekben a térlátásnak kódja?

Ezt a két retinából teszi össze az agy. Tehát ehhez két szem kell.

És két ép látóideg, ami beviszi az agyba ezt a jelet.

Pontosan. Ha csak egy szemünk van, az nem azt jelenti, hogy teljesen megszűnik a térlátás, de egy nagy része elveszik.

Mi volt a módszer, amivel elkezdett dolgozni? Állatkísérletek? Számítógépes modellek? Hogy kell elképzelni a munkáját?

Ez nagyon sokat változott az évek során, eleinte nagyon primitív technológiánk volt. 25 évvel ezelőtt retinát készítettünk egy állatból, perfundáltuk valamilyen oldattal, ami oxigenálva volt.

Hogy éljen még egy napig?

Ezért kellett. Építettem egy olyan projektort, amellyel rá tudtunk vetíteni a fotóreceptorokra egy videót, és a másik oldalon volt egy kis tű nálam, amellyel megszúrtam egy sejtet, ebből a feszültséget elvezettük, mert azon keresztül kommunikálnak a sejtek egymással. Azt tudtuk mérni, hogy mi jön ki a retinából, a látóidegen mi megy az agy fele. Később azt is tudtuk már mérni, hogy akik a retina közepén vannak, ezt hogyan módosítják. Én felfedeztem egy eljárást, ami megengedte, hogy mérni tudjunk. Ma már egyszerre tudunk mérni sok ezer sejtből, annak idején egyből. Tehát annak idején mértem 600 sejtből, ez azt jelenti, hogy 600-szor három óra.

Amikor olvasta a légyből kivett gén ötletét, akkor azt mondta, leesett, hogy mit kell csinálnia. Ehhez hogy kezdett hozzá?

Az hosszú út volt. Elkezdtem olyan területek után érdeklődni, hogy meg tudjam változtatni bizonyos sejtek működését, mert úgy lehet megérteni egy számítógépet, ha ki-bekapcsolok alkatrészeket benne. A retinában van százféle sejttípus, és azt gondoltam, hogy csak úgy lehet megérteni, ha egyenként ki-bekapcsoljuk ezeket a sejttípusokat. Arra gondoltam, hogy ehhez molekuláris genetikát és virológiát kell tanulnom. Azért gondoltam vírusokra, mert be tudnak jutni a sejthez. Tehát először is kellett egy módszer, amivel én el tudok jutni egy sejthez.

A vírust gondolta kapcsolónak?

Így van, a vírus volt az, amivel meg tudom változtatni a sejtet olyanná, amilyenné én akarom. A vírus egy nagyon jó kis hordozó, nagyon sokféle dolgot lehet rá építeni, és ezért elmentem a Harvardra, ahol kaptam egy nagyon jó munkát. Évente tíz embert vesznek fel, mindig egyet a különböző szakterületekről, olyan embereket, akik aránylag fiatalok, és nem nagyon szeretik, ha megmondják neki, hogy mit csináljanak, hanem szeretnek maguk valamilyen új irányba elindulni, és ebbe az irányba indultam el. Virológiát és genetikát tanultam egy nagyon híres virológustól. Cory Sepcótól, három év alatt gyakorlatilag összeszedtem azt a tudás, amivel képes lettem arra, hogy ötvözzem a retinából való mérést és a retinasejtek befolyásolását víruson keresztül.

Elkezdett vírusokat fabrikálni?

Pontosan. Az utóbbi pár évben a laboromban 800 vírust építettünk, ezek teljesen számítógéppel épített vírusok, de igazi vírus lesz belőlük.

És ezek a vírusok kerülnek be abba a sejtbe, aminek a működését ismerni akarják?

Pontosan. Nagyon sok vírussal foglalkozunk, de most kettő nagyon ügyes vírusról szeretnék beszélni. Az egyikük az, amit terápiára használunk. Ezt a vírust azért szeretjük, mert semmilyen mellékhatása nincs, teljesen biztonságos használni. Ezt adeno associated vírusoknak hívjuk. Én mindig vírusról beszélek, de igazából ez nem az eredeti vírus, ezt már nagyon átbuheráltuk.

Jó hallani, mert a vírusoktól félni szoktunk.

Igen, az emberek. Az adeno associated vírus képtelen szaporodásra magától, és mindent kiszedtünk belőle, ami eredetileg vírussá tette volna. Marad egy fehérjelabda, 20 nanométer átmérőjű, és ebben van egy egyszálú DNS-molekula, és ezen gyakorlatilag két régió van, mind a kettőt mi szintetizáljuk. Az egyik az a gén, amit beviszünk. Tehát például egy gén, ami fényérzékennyé teszi a sejtet, az ott ül rajta. De van benne egy postai cím is, ezáltal a vírus ugyan belép minden szobába, de megszagolja a környezetet ezen a kis postacímen keresztül, egy DNS-szekvencián keresztül, és csak ott termeli ezt a fényérzékeny fehérjét, ahol én akarom. Százféle sejttípus van. Én azt mondom, hogy az 1-esbe szeretném betenni, ő bemegy minden szobába, megérzi, hogy ez az 1-es szoba, és fényérzékennyé teszi ezt a szobát, azt a sejtet. Van egy másik fajta víruscsalád, amely nagyon jó kutatásra, egy sokkal intelligensebb és bonyolultabb vírus. Ez a vírus arra képes, hogyha beviszem valakibe, a neuronhálózaton keresztül tud gyakorlatilag lépegetni, de csak egy lépést tud tenni. Azokat a sejteket, akik hozzám beszélnek, fel tudom világítani, látni tudom őket, sőt, beléjük tudok helyezni egy aktivitásmérőt, ami pontosan le tudja mérni, hogy ők mit csinálnak, amikor én beszélek. Ezzel a vírussal meg lehet érteni a számítógép működését.

Hogy lehet az, hogy a szervezetem megtűri ezeket az épített vírusokat?

Ezt mi sem nagyon értjük. Az agy és a szem immunrendszere sokkal gyengébb, mint a test többi részének, mert van egy úgynevezett véragygát, az immunsejtek nem tudnak könnyen bejutni az agyba a vérből, míg a májba vagy a tüdőbe könnyen átlépnek. A retinába pedig különösen nagy ez az immuntolerancia.

Hol van a szem szerkezetében az a pont, ahol a legnagyobb sikerrel érdemes beavatkozni, ha valami probléma van?

Ezt a makulának nevezik vagy a sárgafoltnak. Ezen a részen van a látógödör, ami az éleslátásért felel. Ez a retina területének két ezreléke, de ezen a helyen nagyon nagy sűrűséggel vannak jelen a csapok, a fotóreceptorok, enélkül nem tudunk olvasni és nem tudunk felismerni arcokat. Génterápiás vírusokat nem tudunk az egész retinába eljuttatni, csak egy nagyon kis területre, és ezt teljesen be tudjuk lepni génterápiás vírusokkal.

A látógödörbe lehet beépíteni azt a vírust, amit előtte laboratóriumban megterveztek számítógépen?

Pontosan. Fogunk egy kis injekcióstűt, amiben már ott vannak ezek a vírusok, és egy szemészeti műtét közben a retina alá megyünk. Nem a látógödörbe, hanem a látógödör mellé. És itt, amikor a retina alá megyünk és befecskendezzük ezt a folyadékot, amiben a vírus van. Ez nem egy könnyű műtét, de a világon van jó pár hely, ahol ezt ma rutinban csinálják.

Lehet beljebb vagy kijjebb menni a szemben?

Körülbelül 10 fok látószögnek megfelelő részbe tudjuk bevinni a vírusokat. A makulában vagy a látógödörben nagy felbontású látást tudunk visszaállítani. Soha nem fogjuk azt a felbontást elérni, ami ma van nekem vagy önnek, de a legjobbat itt tudjuk elérni. Ha kijjebb kényszerülünk, akkor kisebb lesz, amit visszanyerünk.

Színlátásról még nincs szó?

Még nincs. A színlátás nem lehetetlen, a színlátást el lehet érni, nem is olyan nehezen, de a legelső, legfontosabb kérdés volt, hogy biztonságos-a a terápia. Öt emberben ez az egyik terápia bent van Franciaországban és Angliában, és úgy látjuk, hogy a vírus által bevitt fehérje, ez algákból meg baktériumokból van, nem okoz gyulladást vagy immunválaszt, tehát azt tudjuk, hogy ez biztonságos.

Mit lát az az ember, aki egy ilyen kezelésen átesett, és azt mivel látja?

Ez a terápia, amit mi kitaláltunk, ez legalább négyfajta terápia, négyféle módon lehet alkalmazni. Különböző helyeket fényérzékennyé teszünk, attól függ, hogy pontosan melyik helyet, különböző módon fog az illető látni. A legjobb, ha a betegnél a fényérzékelő csapoknak a sejttestei még épek, mert akkor az egész retina ugyanúgy tud működni, mint előtte.

Kell valamilyen külső eszköz? Projektor, kamera a szem elé annak, aki ilyen kezelést kapott?

Kell egy optigenetikai szemüveg, ezt Franciaországban csinálta meg egy cég, amit együtt alapítottam társaimmal. Ez egy olyan szemüveg, amin egy videokamera van, amely veszi a külvilágból érkező képeket, és van egy kis projektor, amely arra a részre, amit mi fényérzékennyé tettünk, egy adott hullámhosszon és egy adott intenzitással vetíti a képet. Nagyon fontos, hogy ezeknek a baktériumokból vagy algákból kinyert fehérjéknek egy specifikus intenzitás és specifikus hullámhossz kell.

Látóideg-javítás elképzelhető?

Elképzelhető. Kétféle ötlet lehet, az egyik a látóideg-építés, ettől még nagyon messze vagyunk, sokan és mi is dolgozunk rajta. Van egy másik módszer, amely már közel van a terápiához és primitívebb válfaja már emberben van. A laboromban egy olyan metóduson dolgozunk, amikor egy másik részt teszünk fényérzékennyé, és most csinálunk egy olyan benyomható kis fénymozaikot, egy kamerát, amely az agynak erre a részére vezeti a fényt.

Ki kell bontani hátul hozzá az agyat, be kell építeni, vissza kell tenni a fejbőrt?

Pontosan. Állatkísérletekben vagyunk, vannak, akik nem fénnyel, hanem elektródákkal csinálják, azok már emberekben vannak. Rengeteg ember dolgozik ezen, és ezért mondom, hogy nincs olyan vakság, amin nem lehet segíteni, mert a laboratóriumban látjuk, hogy ezek ténylegesen tudnak javítani az emberek állapotán, csak azt nem tudjuk megmondani, hogy pontosan ez mikor fog elérkezni emberi használatra.

A kísérletek iránya nagyjából ugyanaz az egész világon?

Igen.

Mindenki ugyanazokat a módszereket próbálja tökéletesíteni?

Mindenki kicsit más módszert használ, de a fő vonal, hogy egy videóval felvenni a világot, és azt valahogy bevinni valahova a látórendszerbe.

Van elképzelés arról, mi történik egy születése óta nem látó emberrel, ha egyszer egy jelet beviszünk a létező látóközpontjába?

Igen. Volt egy nagyon érdekes kísérlet Indiában, ahol van egy veleszületett szürkehályog-betegség. Magyarországon, ha valakinek veleszületett szürkehályogja van, akkor kicserélik a lencséjét, és meg van oldva a helyzet. De Indiában vannak olyan szegény környékek, ahol nem operálták meg ezeket a gyerekeket, ezért 14-15 éves korukban volt egy nagy kísérlet, Nyugat-Európából és az Egyesült Államokból orvosok odamentek és megműtötték őket, és kicserélték egy látólencsére. És azt látták, hogy a tökéletes látás nem jött vissza, de valamilyen látást vissza tudtak hozni. Tehát valamilyen szintű látást még olyan gyerekekbe is vissza lehet hozni, akinek soha nem volt előtte látásuk. A laboromban olyan egereken kísérleteztünk, akik tényleg születésük óta teljesen vakok voltak. Visszahoztuk a látásukat, és így is tudtak követni.

Aki nem születésétől fogva vak, annak a látásról van valamilyen emlékképe a fejében. Az új információk azzal összesimulnak és egy harmonikus elegyet alkotnak?

Vannak már eredmények látásvisszaállító terápiából. Nem a fény visszanyerésével, hanem sima génterápiából és chipek beültetésével. Tíz évvel ezelőtt volt egy nagy hullám, amikor az emberek szemébe beültettek chipet. Most a génterápiával ez visszaszorulóban van, de akkor találkoztam én is olyan betegekkel, akik vakok voltak, beépítettek egy chipet, és valamilyen szinten elkezdtek látni formákat. Nagyon sokat tanultunk ezekből a kísérletekből. A siker egy része, hogy milyen fényérzékelést tudunk visszahozni. A siker más része, hogy mennyire tudjuk megtanítani az embert. Ez évekig is tarthat, és nagyon nagy lesz a szórás.

A tanulóképesség mit takar? Szorgalmat? Az agy képességeit?

Mind a kettőt, ahogy a mi tanulási képességeink. Nagyon büszke vagyok rá, hogy 15 diákom már professzor a világon különböző intézetekben, és sikeres kutatók azokból lettek, akik okosak voltak, nagyon szorgalmasak és nagyon nagyot akartak. Ugyanez vonatkozik szerintem azokra az emberekre, akik nagyon akarják majd, akik nagyon sokat dolgoznak rajta és születetten jobb képességeik vannak, ők jobban fognak látni.

Nemcsak vakok vannak a Földön, hanem látásukban valamilyen módon korlátozott emberek, a térlátásuk ma is nagyon korlátozott, az agyuk kompenzál, úgy, ahogy tud. Nekik van-e valamilyen segítség?

Ez már nagyon attól függ, hogy pontosan milyen betegségük van. Rengeteg kis cég különböző betegségeken indul el, hogy próbáljon javítani. Gyakorlatilag szerencsésnek kell lenni, hogy valakinek pont az a génje, az a mutációja legyen hibás, amelyen dolgoznak.

Tehát önök addig viszik el, ameddig az eredmény megvan, utána csinálja a piac?

Mi együtt dolgozunk cégekkel, de a legnagyobb probléma ma nem a tudás vagy a terápia kidolgozásának a hiánya, hanem a pénz hiánya. A rákkutatásra ezerszeresen több pénz van, mint a látás-visszaállításra. Az emberek csak az utóbbi időben fedezték fel, hogy mennyire fontos a látásuk. Ma Amerikában megkérdezték az embereket, hogy mitől félnek a legjobban, és a látáselvesztés volt az első, a rák és az Alzheimer előtt. Nagyon fontos, hogy miért. Mert az okostelefonok és a számítógépek előtt töltjük az életünket, és ha elvesztjük a látógödörnek a képességét, hogy olvasni tudjunk, akkor kilépünk a társadalomból. A látás hirtelen nagyon fontos lett.

Ha nekünk nagyon fontos, előbb-utóbb a piacnak is nagyon fontossá válik, és lesz, aki finanszírozza.

Ez attól függ, hogy a kormányok és a magánemberek mennyit hajlandók erre költeni. A befektetők abba fektetnek be, amiből pénzt tudnak visszahozni. Én reménykedem abban, hogy egyre több kutató is beszél erről, hogy van egy nagy szegmense a társadalomnak, aki elveszti a látását, és egyre többen lesznek, mert egyre öregebbek leszünk, az időskori vakság a legnagyobb vaksági tényező, és minél többet beszélünk róla, annál inkább a figyelem központjába kerül, és a politikusok, a tudományos döntéshozók, akik a pénzt adják kutatásra, a cégek ezen elgondolkoznak, és elkezdenek befektetni.