"Egy borzasztó kemény időszak ezennel lezárult, most pedig egy nagyon fontos fejezet kezdődik el. Zente jelenleg jól van, de szigorú karantén, megfigyelés és utókövetés veszi kezdetét" - írták közösségi oldalukon a szülők, akik újra köszönetet mondtak az adakozóknak és azoknak is, akik bármilyen módon segítettek.
Zente tehát megkapta a világ egyik legdrágább gyógyszerének számító Zolgensmát, amelyhez 700 millió forintot kellett összegyűjteniük a szülőknek. Közadakozást indítottak és az összeg pár nap alatt össze is jött.
A Bethesda Gyermekkórházban kora délután sajtótájékoztatót tartott Gergely Anita, gyermek aneszteziológus-intenzívterápiás szakorvos, Zente kezelője, Velkey György, a Bethesda Gyermekkórház főigazgatója, valamint Feller Antal, a Hungaropharma Zrt. vezérigazgatója. A sajtótájékoztatón, amit több portál élőben közvetített, elhangzott, hogy a másfél éves bükkösdi kisfiú gyógyszerét, a Zolgensmát az Egyesült Államokból szombaton szállították Magyarországra, méghozzá úgy, hogy
a gyógyszer útközben stabilan mínusz hatvan és mínusz nyolcvan fok között kellett tartani.
Feller Antal, a Hungaropharma Zrt. vezérigazgatója a szállításról elmondta, azért hogy biztosra menjenek, egy tesztcsomag érkezett Magyarországra egy héttel ezelőtt.
A sajtótájékoztatón Velkey György, a Bethesda Gyermekkórház főigazgatója röviden beszélt arról, milyen előkészítést igényelt ennek a gyógyszernek a Magyarországra hozatala és a beadása, ami kedd reggel történt meg.
Mint azt Gergely Anita, gyermek aneszteziológus-intenzívterápiás szakorvos, Zente kezelője elmondta, arra számítanak, hogy Zente intravénásan kapta meg a készítményt, és
ha minden a tervek szerint alakul, a kisfiút szerdán kiengedik a kórházból a család budapesti lakásába,
a következő két hónapban pedig előbb hetente, majd kéthetente kontrollálják az eredményeit. Azt remélik, hogy Zente néhány héten belül erősödni fog, és bíznak benne, hogy élethosszig tartó hatást érhetnek el a kezeléssel.
Velkey György és Feller Antal arról is beszélt, hogy ennek a készítménynek jelenleg az Egyesült Államokban van engedélye, az európai engedélyeztetési folyamat zajlik, amíg ez nem ér véget, addig egyedi engedéllyel lehet hozzájutni. Velkey György tudomása szerint Franciaországban és Belgiumban volt már ilyen kezelés és Szlovéniában is elindult egy folyamat, de az nem volt sikeres. A finanszírozásról és a kezelés hosszú távú sorsáról egyelőre nem tudtak nyilatkozni a szakemberek.
Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség
Az SMA lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.
A betegség gyógyítására egyedi, nagy értékű kezelés áll rendelkezésre kétféle gyógyszerrel, de ezek hosszútávú hatására még kevés a bizonyíték
- áll a Bethesda Gyermekkórház és a Hungaropharma közös közleményében.
Zente a Bethesda Gyermekkórház gondozásában van, ahol országos SMA központként intratekális (gerincvízbe adott) injekciókkal protokollszerűen kezelik egy éve. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. Az injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza. Ezt a gyógyszert már 8000 gyermek kapta meg a világon, így ennek hatékonyságáról sokkal több tapasztalat van.
A közlemlemény arra is kitér, hogy Zente szülei nemzetközi tájékozódásuk során értesültek az USA-ban gyártott, és Európában eddig három betegnél alkalmazott új, génterápiás kezelés lehetőségéről.
Ezt eddig összesen mintegy 100 gyermek kapta meg a világon.
Társadalmi gyűjtéssel összegyűjtötték a gyógyszer beszerzéséhez, szállításához és előkészítéséhez szükséges összeget, és azt minden előkészület után a Kórház számlájára átutalták. A gyógyszer beadásához szükséges szakmai előkészületeket elvégezte a kórház, amihez a gyártótól, az Egyesült Államokból érkezett szakértő, aki speciális oktatást tartott a kezelést végző munkatársak körében, a műszereket, a kórtermeket pedig ennek megfelelően készítették elő a kórházban, mindenben a legnagyobb biztonságot garantálva. A beteg előkészítése, a gyógyszer útjának adminisztratív szervezése, a próbaszállítás, és az adminisztratív - finanszírozási -, jogi feltételek megteremtése is rendben megtörténtek.
A folyamatban aktívan részt vett és segítséget nyújtott az Emberi Erőforrások Minisztériuma Egészségügyért Felelős Államtitkársága, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet, a társadalombiztosító (NEAK), a gyógyszer gyártója, az AveXis vállalat (a Novartis vállalatcsoport tagja), az Exceed Orphan sro., a gyógyszer gyártójának helyi tanácsadó szervezete Magyarországon, valamint a gyógyszer- nagykereskedelemért felelős Hungaropharma Zrt. is felsővezetői szinten.
