Az egyelőre csupán az Egyesült Államokban törzskönyvezett Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer ára 2,1 millió dollár (641 millió forint). Hétfőtől a Novartis néhány hetente ki fog sorsolni egy gyereket, aki ingyen megkapja a készítményt.

Noha a cég szerint a kezdeményezés révén világszerte tudnak segíteni a családokon, a pácienseket képviselő csoportok hangsúlyozzák, hogy a sorsolásos rendszer nem oldja meg a magas költségek és a hiányzó hatósági jóváhagyások problémáját.

Múlt heti bejelentése szerint a Novartis 7,1 milliárd dollár profitot könyvelt el 2019-ben, és a Zolgensmát nevezte meg az egyik legfőbb bevételforrásaként. A vállalat ugyanakkor a gyártási kapacitásra hivatkozva elmondta, hogy nem tud alacsonyabb áron több dózist gyártani.

A világszerte nagyjából 8-10 ezer emberből egyet érintő SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatti halálhoz vezet.

A Novartis nem közölte, hogy hányan vesznek részt a sorsolásban.

A cég szerint ha egy kisorsolt gyermek szülőhazájában az illetékes hatóságok engedélyezik a Zolgensma használatát, a páciens heteken belül megkaphatja a készítményt.