A kutatás során genetikailag módosított T-limfocita immunsejtekkel (T-sejtekkel) sikeresen csökkentették az AIDS-vírusok mennyiségét több beteg szervezetében, akik abbahagyták az antiretrovirális (ADT) kezelést. Egy páciensnél a terápia után nem volt kimutatható a kórokozó - írták a tudósok a New England Journal of Medicine című szaklapban megjelent tanulmányukban.

Ez volt az első beszámoló arról, hogy embereknél génterápiával kezelték az AIDS-t - mondták a kutatás résztvevői.

Bizonyítást nyert, hogy biztonságosan és hatékonyan lehet a beteg saját T-sejtjeit úgy módosítani, hogy a vírus elleni természetes ellenállást utánozzák, majd a páciens szervezetébe visszajuttatni és ottmaradásra bírni a módosított sejteket, és mindenféle gyógyszer nélkül korlátozni a vírus terjedését - számolt be közleményében a kutatásról Carl June, a Pennsylvaniai Egyetem tudósa, a tanulmány vezető szerzője.

A génterápia az élethosszig tartó ADT-kezelés alternatívája lehet, és akár a HIV/AIDS gyógyításához is vezethet - írták a tudósok.

A kutatás során egy génmutációt utánoztak, amely természetes úton rezisztens a HIV-vírusra. (A népességnek csupán egy százaléka rendelkezik a CCR5-delta-32 jelű mutációval.) Ezután a módosított (SB-728-T jelű) sejteket 12 beteg szervezetébe juttatták egyetlen infúzióval, amely körülbelül tízmilliárd immunsejtet tartalmazott. A kezelések 2009 májusa és 2012 júniusa között történtek.

A résztvevők felénél az infúzió után négy héttel időlegesen megszakították az ADT-kezelést, a többieknél folytatták. Négy betegnél, akik 12 héten át nem szedték a gyógyszert, a vírus ugyan visszatért, ám a módosított sejtek védettnek tűntek vele szemben, és úgy látszott, nagyobb eséllyel élik túl a vírustámadást, mint a nem kezelt sejtjeik.

"Tudtuk, hogy a vírus a legtöbb betegnél vissza fog térni, de azt reméltük, a módosított sejtek túlélik a többit, és meg tudják állítani a vírus szaporodását. Funkcionális terápiának azért nevezzük az eljárást, mert a kórokozó ugyan jelen van, ám terjedni nem tud" - hangsúlyozta Pablo Tebas, a kutatók egyike.

A négyből egy betegnél a kimutathatóság határa alá esett a vírusok száma. Később kiderült róla, hogy a szóban forgó CCR5-delta-32 jelű mutációt ő is hordozza, de a génpárnak csak az egyik kópiáján. "A természet a munka felét elvégezte helyettünk" - magyarázta Tebas.

Az új megközelítés ötlete egy hét évvel ezelőtti berlini esetből származik. A "berlini betegbe" olyan donor sejtjeit ültették át, aki a HIV-rezisztens génmutációval rendelkezett. A terápia után - úgy tűnik - a páciens meggyógyult.