Az intézmény közleménye szerint a Semmelweis Egyetem korábbi hallgatója és vendégprofesszora a díjat a látás helyreállítását célzó optogenetikai terápia fejlesztésében elért eredményeiért kapta, José-Alain Sahel francia-amerikai szemész-kutatóval közösen szeptember 15-én Lisszabonban.

Az egyetem tájékoztatása szerint a világ egyik legrangosabb látáskutatási elismerésével a retina működésének megértésétől a klinikai alkalmazásig eljutó, több évtizedes kutatómunkát díjazták. A Svájcban élő Roska Botond, a bázeli Molekuláris és Klinikai Szemészeti Intézet (IOB) vezetője 15 éve működik együtt a Semmelweis Egyetemmel.

A kutató a semmelweis.hu-nak adott interjúban elmondta: a 2021-ben indult, ötéves Élvonal-pályázat keretében a vakság két fontos okának megértésében értek el eredményeket. A kutatások egyrészt a fény érzékeléséért felelős fotoreceptorok betegségeire, másrészt a látóideg információtovábbításban szerepet játszó ganglionsejtjeinek károsodására összpontosítottak.

A Semmelweis Egyetemmel folytatott együttműködés jelentőségét Roska Botond a speciális mérési lehetőségekkel és a klinikai háttérrel indokolta. Mint mondta, Szabó Arnold, az egyetem Anatómiai, Szövet- és Fejlődéstani Intézetének kutatója olyan technológiát fejlesztett ki, amellyel élő retinában vizsgálhatók a biológiai folyamatok. Ehhez társul Rózsa Balázs mikroszkópiája, valamint a Szemészeti Klinika nagy betegforgalma és a páciensek hosszú távú követésének lehetősége.

A projekt során azt is vizsgálták, hogy az optogenetikai terápia alkalmas lehet-e a színlátás részleges helyreállítására, illetve lassítható-e a ganglionsejtek pusztulása. Az eredmények hozzájárulhatnak a későbbi terápiák fejlesztéséhez. A kutatási programhoz kapcsolódott egy olyan génszerkesztési eljárás fejlesztése is, amely a Stargardt-kór kezelését alapozhatja meg.

A kutatás klinikai előrehaladását jelzi, hogy október 7-én a The New England Journal of Medicine című orvosi folyóiratban megjelent az első tíz kezelt beteg eredményeit bemutató tanulmány. A beszámoló szerint a kezelés biztonságosnak bizonyult, hét betegnél pedig javult a fényérzékelés; közülük hat esetében a javulás klinikailag jelentős mértékű volt.

Roska Botond szerint a következő fontos lépés annak elérése, hogy a kezelt betegek ne csupán tárgyakat, hanem arcokat is felismerhessenek. E célból az IOB által alapított svájci-amerikai vállalat, a RhyGaze a tervek szerint 2027-ben indít klinikai vizsgálatot. Kedvező eredmények esetén a terápia néhány éven belül szélesebb körben is elérhetővé válhat.

A kutató hangsúlyozta: szeretné, hogy magyar betegekhez is eljusson a kezelés akár már a klinikai vizsgálatok szakaszában. Ennek előkészítésére a Semmelweis Egyetem Szemészeti Klinikájáról több beteget is bevontak egy olyan vizsgálatba, amely biztosíthatja a későbbi terápiás alkalmazáshoz szükséges többéves utánkövetést.