A retinitis pigmentosa egy olyan örökletes betegség, amelynek következtében a retina fényérzékelő sejtjei fokozatosan elveszítik a funkciójukat. Roska Botond már ért el sikereket ezen a téren, lehetővé tette egy megvakult beteg számára, hogy részlegesen érzékelje a fényt. Az általa és José-Alain Sahel által vezetett, a New England Journal of Medicine szakfolyóiratban publikált kutatás során olyan terápiát alkalmaztak, amely a konkrét genetikai hibától függetlenül működik – számolt be róla a Portfolio.
A kezelés elengedhetetlen része egy kamerával felszerelt, speciális szemüveg. Az eszköz a vizuális környezet változásait borostyánsárga fényimpulzusokká alakítja, majd ezekkel a fényjelekkel stimulálja a génterápiával kezelt retinasejteket, amelyek így már képesek információt továbbítani az agy látásért felelős területeire.
A tíz beteg bevonásával végzett vizsgálat elsődleges célja az eljárás biztonságosságának igazolása volt. Az eredmények alapján a kezelés biztonságosnak tekinthető, a fellépő mellékhatások többsége pedig enyhe vagy közepes súlyosságú volt.
A hatékonyságot tekintve a tíz páciensből hétnél mértek megnövekedett fényérzékenységet. A látást vizsgáló teszteket teljesítő nyolc beteg közül négyen mutattak egyértelmű javulást a tárgyak észlelésében és helyük meghatározásában.